Thông tin Đề tài
| Tên đề tài | Nghiên cứu quy trình tổng hợp ataluren làm nguyên liệu sản xuất thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne và Becker |
| Mã số đề tài | VAST04.01/18-19 |
| Cơ quan chủ trì (Cơ quan thực hiện) | Viện Hoá học |
| Thuộc Danh mục đề tài | Hướng Đa dạng sinh học và các hợp chất có hoạt tính sinh học (VAST04) |
| Họ và tên | Trần Đức Quân |
| Chức danh, học hàm, học vị chủ nhiệm | TS. |
| Thời gian thực hiện | 01/01/2018 - 31/12/2019 |
| Tổng kinh phí | 600 triệu đồng |
| Xếp loại | Xuất sắc |
| Mục tiêu đề tài | Xây dựng được quy trình tổng hợp và tinh chế hoạt chất ataluren đạt độ tinh khiết ≥ 99% với hiệu suất và độ ổn định cao. |
| Kết quả chính của đề tài | + Về khoa học:
- Đã xây dựng được quy trình tổng hợp ataluren ở quy mô phòng thí nghiệm từ các hợp chất đầu là methyl 3-cyanobenzoate và 2-fluorobenzoyl chloride với hiệu suất toàn phần đạt > 70% (tính theo methyl 3-cyanobenzoate).
- Xây dựng được quy trình đơn giản không sử dụng sắc kí cột để tinh chế hoạt chất ataluren đạt độ sạch 99% (HPLC).
+ Về ứng dụng:
- Ước tính giá thành sản phẩm ataluren của đề tài vào khoảng ~ 500.000 VND/ 1g, chỉ bằng 1/20 (dạng hóa chất tinh khiết) và 1/40 (dạng thuốc đã bào chế) so với giá hoạt chất ataluren hiện đang được bán ra trên thị trường nên hoàn toàn có thể ứng dụng vào thực tiễn. |
| Những đóng góp mới | - Đã xây dựng được quy trình tổng hợp ataluren đạt hiệu suất cao, giá thành hạ, thân thiện môi trường và phù hợp với điều kiện trang thiết bị kỹ thuật sẵn có trong nước. |
| Kiến nghị | Từ các kết quả nghiên cứu đã đạt được, nhóm nghiên cứu trân trọng đề nghị Viện Hàn lâm Khoa học và Công nghệ Việt Nam xem xét và cho phép:
- tiếp tục nghiên cứu hoàn thiện quy trình tổng hợp ở quy mô lớn hơn.
- triển khai nghiên cứu đánh giá chất lượng, độ ổn định của sản phẩm ataluren tổng hợp được
để kết quả nghiên cứu của Đề tài đủ điều kiện đưa vào thực tế sản xuất thuốc phục vụ nhu cầu chữa trị cho bệnh nhân DMD. |